博雅辑因针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑造血干细胞在研产品ET-01

ET—01多中心I期临床试验完成了第8名也是最后一名患者的输注，这是我们为输血依赖型β地中海贫血患者开发潜在一次性治愈疗法的又一个重要里程碑，博雅尹姬首席执行官魏东博士表示我们非常感谢所有参与本次临床试验的患者，患者家属和研究人员，他们的贡献对本次I期临床试验起到了重要的推动作用这项多中心I期临床试验的结果将证明ET—01在特定患者群体中的安全性和有效性我们计划在2023年与监管部门讨论II期临床试验的策略和试验方案，使ET—01尽快惠及我国输血依赖型β地中海贫血患者

β—地中海贫血是一种遗传性溶血性贫血疾病目前，输血依赖型β地中海贫血的标准治疗方法是终身输血和除铁治疗ET—01旨在通过单次输注CRISPR/Cas9基因修饰的自体造血祖细胞，实现一次性功能性治愈

该I期临床试验是一项多中心，开放的临床研究，旨在评估单剂量ET—01对输血依赖型β地中海贫血患者的安全性和有效性总共招募了8名受试者此前，2021年9月，公司宣布主要研究者所在机构已完成临床试验启动，第一位患者入组

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